Mithilfe der Genschere Crispr/Cas9 haben Mediziner bei einer an Beta-Thalassämie erkrankten Frau erste Erfolge erzielt.
In Regensburg hat eine Gentherapie gegen die angeborene Bluterkrankung Beta-Thalassämie erste Erfolge gezeigt.
Eine 20-jährige Patientin sei mit Hilfe der Genschere Crispr/Cas9 therapiert worden und weise seit neun Monaten "normale Blutwerte" auf, teilte das Universitätsklinikum Regensburg am Mittwochabend mit. Zuvor war sie demnach auf regelmäßige Bluttransfusionen angewiesen.
Mögliche Therapieform für "schreckliche Krankheit"
Die ersten Ergebnisse bewerten die Mediziner positiv. "Für Patienten, denen keine kurative Alternative angeboten werden kann, würde diese Therapieform die Heilung von einer schrecklichen Krankheit bedeuten", sagte Selim Corbacioglu, Leiter der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation am Universitätsklinikum Regensburg.
Gentechnik-Experte Boris Fehse vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf äußerte sich skeptisch, denn es seien aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten veröffentlicht worden.
Patienten, die an einer an Beta-Thalassämie leiden, können bisher nur durch Stammzelltransplantation geheilt werden - wenn sich ein passender Spender findet.
Behandlungserfolg ist alleine nicht aussagekräftig
"Positiv zu bewerten ist, dass gezeigt wird, dass es prinzipiell mit dem Crispr/Cas9-Verfahren funktioniert", sagte Holger Cario von der Kinder-Hämatologie und -Onkologie am Universitätsklinikum Ulm, der nicht an der Untersuchung beteiligt war.
Der Erfolg sei jedoch stark davon abhängig, wie viel Hämoglobin gebildet wird und ob dieses ausreichend ist. Als Forscher freue er sich über diese vorläufigen Ergebnisse sehr, sagte Fehse.
Als Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie sehe er es jedoch als sehr kritisch an, aus einer Studie heraus einzelne Patientendaten zu veröffentlichen.
"Man muss eine bestimmte Zahl von Patienten und eine ausreichend lange Zeit haben, um nachzuweisen, dass eine Therapie funktioniert." Einfach einen ersten Erfolg nach relativ kurzer Beobachtungszeit zu verkünden, dürfe keine Schule machen.
Zudem war die Genschere Crispr/Cas nach Angabe der Uni Regensburg kürzlich in den USA erfolgreich bei einer Patientin zur Therapie der Sichelzellerkrankung genutzt worden. © dpa
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